近日，有報(bào)道稱，安徽46歲男子花費(fèi)21萬元接受“人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞”回輸治療后，發(fā)現(xiàn)所輸注產(chǎn)品仍處于臨床試驗(yàn)階段，引發(fā)公眾關(guān)注。
什么是干細(xì)胞治療？適用于哪些疾??？如何防范干細(xì)胞治療被濫用？針對(duì)上述問題，科技日?qǐng)?bào)記者4月15日采訪了相關(guān)專家。
第一問：涉事“人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞”為何物？
干細(xì)胞因其獨(dú)特功能被醫(yī)學(xué)界稱為“萬用細(xì)胞”。上海海洋大學(xué)水產(chǎn)與生命學(xué)院教授楊光華介紹，干細(xì)胞治療是一種利用干細(xì)胞自我更新及多向分化潛能的前沿生物醫(yī)學(xué)技術(shù)。它通過修復(fù)受損組織、調(diào)節(jié)機(jī)體免疫、抑制炎癥反應(yīng)等機(jī)制，治療傳統(tǒng)方法難以攻克的疾病。
“人羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞”屬于間充質(zhì)干細(xì)胞的一種。楊光華解釋，該細(xì)胞源自新生兒胎盤羊膜組織中的纖維細(xì)胞層，經(jīng)體外分離、擴(kuò)增后可制備成干細(xì)胞制劑。與傳統(tǒng)需現(xiàn)配現(xiàn)用的制劑不同，此類產(chǎn)品可制成“現(xiàn)貨型”凍存制劑，復(fù)蘇后無需洗滌即可靜脈輸注，雖在臨床應(yīng)用上具有一定便捷性，但其安全性與有效性仍需嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。
第二問：干細(xì)胞治療能否被視作“萬能療法”推廣？
楊光華強(qiáng)調(diào)，干細(xì)胞治療絕非包治百病的“萬能療法”。目前，該技術(shù)主要適用于部分難治性疾病，且必須在嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)監(jiān)管框架下進(jìn)行。適用范圍主要包括血液系統(tǒng)疾?。ㄈ绨籽?、淋巴瘤的造血干細(xì)胞移植）、部分免疫系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾?。ㄈ缗两鹕。┮约安糠帜[瘤和呼吸系統(tǒng)危重癥等。
在我國(guó)，干細(xì)胞治療實(shí)行“雙軌制”監(jiān)管模式：一是按照藥品審批路徑，由企業(yè)向國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；二是按照醫(yī)療技術(shù)路徑，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)臨床研究項(xiàng)目并實(shí)行備案管理。
數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)正駛?cè)肟燔嚨?。截?026年3月31日，國(guó)內(nèi)已有100家企業(yè)的222款干細(xì)胞新藥獲得受理，其中91家企業(yè)的185款藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
盡管新增項(xiàng)目適用范圍還覆蓋了缺血性腦卒中偏癱、慢阻肺、膝骨關(guān)節(jié)炎等多個(gè)方向，但楊光華提醒：“其療效因病種及個(gè)體差異而不同，且絕大多數(shù)仍處于臨床研究階段，安全性和有效性尚需大規(guī)模臨床數(shù)據(jù)支撐。將干細(xì)胞治療吹噓為‘包治百病’的神藥是極其危險(xiǎn)且不負(fù)責(zé)任的，公眾應(yīng)保持高度警惕?！?/p>
第三問：如何防范干細(xì)胞治療淪為騙錢工具？
面對(duì)市場(chǎng)上層出不窮的亂象，楊光華認(rèn)為，筑牢法律與監(jiān)管防線是核心。即將于今年5月1日正式施行的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》提供了強(qiáng)有力的法治保障。該條例確立了“備案+審批”雙軌監(jiān)管體系，明確要求臨床研究機(jī)構(gòu)須為三級(jí)甲等醫(yī)院，嚴(yán)禁向受試者收取費(fèi)用，研究數(shù)據(jù)須保存30年以上，對(duì)未經(jīng)批準(zhǔn)擅自開展轉(zhuǎn)化應(yīng)用的機(jī)構(gòu)將依法嚴(yán)懲。條例被業(yè)內(nèi)人士稱為“最嚴(yán)合規(guī)生死線”，有望推動(dòng)行業(yè)從無序向規(guī)范化轉(zhuǎn)型。但此舉并非要扼殺創(chuàng)新，而是倒逼企業(yè)沉下心來做真研究、好產(chǎn)品，讓真正安全有效的技術(shù)惠及患者。
其次，加強(qiáng)公眾科普、提升防范意識(shí)刻不容緩。楊光華建議，公眾應(yīng)通過權(quán)威媒體了解干細(xì)胞治療的真實(shí)原理與階段局限，破除“萬能療法”迷信；在接受相關(guān)治療前，務(wù)必通過國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)查詢干細(xì)胞藥品的審批狀態(tài)，任何“國(guó)家項(xiàng)目”“權(quán)威合作”等宣傳噱頭都不能替代官方正式批文。同時(shí)，社區(qū)和家庭需加強(qiáng)對(duì)老年人群體的定向宣教，該群體是此類詐騙案件的主要受害對(duì)象。
最后，專家提醒，選擇正規(guī)渠道至關(guān)重要。接受干細(xì)胞治療，務(wù)必選擇經(jīng)國(guó)家批準(zhǔn)、具備相應(yīng)資質(zhì)的三甲醫(yī)療機(jī)構(gòu)，并在充分知曉治療科學(xué)依據(jù)與潛在風(fēng)險(xiǎn)后，做出審慎決策。（付麗麗）
（責(zé)任編輯：蔡文斌）
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